JW중외제약, 희귀 신경발달장애 치료제 가능성 확인

WODC USA 2026서 비임상 결과 공개…피트-홉킨스·취약 X·레트 증후군 모델서 효능 확인

[프라임경제] JW중외제약(001060)이 희귀 신경발달장애 치료제 후보물질의 연구 성과와 글로벌 개발 전략을 국제 무대에서 공개했다. 회사는 동물실험에서 확인한 효능을 바탕으로 2028년 글로벌 다국가 임상시험 진입을 목표로 개발에 속도를 낸다는 계획이다.

JW중외제약은 지난 9일부터 11일까지 미국 보스턴에서 열린 세계 희귀의약품 전시회(WODC USA 2026)에서 희귀 신경발달장애 치료제 후보물질 'DDC-02'의 비임상 연구 결과와 글로벌 개발 전략을 발표했다고 11일 밝혔다.

JW중외제약 관계자가 지난 9일부터 11일까지 미국 보스턴에서 열린 희귀의약품 전문 콘퍼런스인 'World Orphan Drug Congress USA 2026(WODC USA 2026)'에서 포스터 발표를 통해 'DDC-02'의 작용 기전과 주요 비임상 연구 결과를 소개하고 있다. © JW중외제약

이번 발표에서 JW중외제약은 DDC-02가 다양한 희귀 신경발달장애 동물모델에서 인지 및 행동 기능을 회복시켰다는 연구 결과를 공개했다.

DDC-02는 서로 다른 유전적 원인으로 발생하는 피트-홉킨스 증후군(PTHS), 취약 X 증후군(FXS), 레트 증후군(RTT) 모델에서 모두 유의미한 효능을 보였다. 세 질환은 원인 유전자는 다르지만 인지·행동 기능 저하라는 공통된 특징을 갖고 있다.

DDC-02는 JW중외제약이 자체 발굴한 경구용 소분자 신약 후보물질이다. 신경 발달과 신경 회로 기능에 관여하는 세포 내 신호 전달 경로를 조절하는 방식으로 작용한다.

동물실험 결과 DDC-02를 투여한 개체에서는 인지 및 행동 기능이 정상 수준에 가깝게 회복된 것으로 나타났다. JW중외제약은 DDC-02가 시냅스 가소성과 신경 회로 기능에 영향을 미쳐 인지·행동 기능 개선 효과를 나타낸 것으로 분석했다.

시냅스 가소성은 경험과 학습에 따라 신경 연결의 강도가 변화하는 능력을 의미한다. 신경발달장애 환자들은 이러한 연결이 제대로 형성되지 않거나 기능이 저하된 경우가 많은데, DDC-02가 이를 회복시키는 방향으로 작용할 가능성을 확인했다는 설명이다.

JW중외제약은 DDC-02의 첫 임상 적응증으로 피트-홉킨스 증후군을 검토하고 있으며, 2028년 글로벌 다국가 임상시험 진입을 목표로 개발을 추진하고 있다. 이후 취약 X 증후군과 레트 증후군 등 다양한 희귀 신경발달장애로 적용 범위를 확대할 계획이다.

업계에서는 희귀 신경발달장애 분야가 아직 근본적인 치료 옵션이 제한적인 만큼, 다양한 질환에서 공통적으로 나타나는 신경 회로 이상을 개선하는 접근법에 대한 관심이 높아지고 있다고 보고 있다. DDC-02 역시 특정 유전자 이상에 국한되지 않고 여러 질환 모델에서 효능을 확인했다는 점에서 확장 가능성을 주목받고 있다.

JW중외제약 관계자는 "DDC-02는 서로 다른 유전적 원인에 의해 발생하는 신경발달장애 모델에서 일관된 효능을 확인한 후보물질"이라며 "특히 성체 모델에서도 인지 및 행동 기능이 정상 수준으로 회복되는 현상을 관찰했다는 점에서 의미가 있다"고 말했다. 

이어 "향후 글로벌 임상 개발과 전략적 파트너십을 통해 희귀 신경발달장애 환자들을 위한 새로운 치료 옵션으로 개발해 나갈 계획"이라고 덧붙였다.